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美國德州醫(yī)學(xué)中心貝勒醫(yī)學(xué)院的庫倫眼科研究所(Cullen Eye Institute)蒂莫西·斯托特博士(TimothyStout)近日在先天性兒童盲人視力治療領(lǐng)域取得重大進(jìn)展。斯托特博士多年來致力于研究利用病毒將有用的信息傳送到細(xì)胞的方法,隨后他將這項(xiàng)研究與基因療法相結(jié)合,以治療先天性失明。
經(jīng)與全國各地多名醫(yī)生和研究人員合作,斯托特博士將RPE65基因復(fù)制嵌入腺相關(guān)病毒(Adeno-associated virus,AAV),選擇這種病毒的原因是其體積小,攜帶能力好,而且一般無害。在手術(shù)中,醫(yī)生會移除視網(wǎng)膜后面透明的玻璃體液體,然后用充滿基因病毒的液體來替換它。2007年啟動的臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn),雖然這種治療對成年人沒有那么有效,但卻對兒童有顯著效果。
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